Hvornår kommer dagen, hvor vi finder vidunderkuren for kræft og alvorlige genetiske sygdomme?

Et af de store håb for det ligger i teknologien crispr - måske det største videnskabelige gennembrud i nyere tid.

Kort sagt gør crispr det muligt at klippe og klistre i vores gener. Det har ført til navnet ’gen-saksen’, som teknologien ofte bliver kaldt i medierne

Forsøg med blandt andet hunde, snegle, mus og rotter viser, at forskere allerede har succes med at bruge crispr til at behandle en række alvorlige sygdomme, heriblandt arvelige sygdomme.

Spørgsmålet er, hvornår vi kan gøre det samme på mennesker.

Hundehvalpe kureres for muskelsvind

Sidste år lykkedes det amerikanske forskere at bremse sygdommen Duchenne Muskeldystrofi i fire hundehvalpe. Sygdommen er en alvorlig form for muskelsvind, der rammer drenge.

I forsøget brugte forskerne en modificeret virus til at indføre proteinet Cas9 direkte ind i hundenes kroppe. Det lykkedes forskerne at genskabe op til 92 procent af hundenes produktion af genet dystrofin.

- Det er virkelig imponerende, at man kan bruge et virus til at levere genet fra Cas9 og få det til at virke så effektivt, siger professor Jacob Giehm Mikkelsen, der forsker i crispr ved Institut for Biomedicin på Aarhus Universitet.

- Det er meget mere kompliceret at behandle et stort dyr som for eksempel en hund, end det er at behandle en mus. Men det er også tættere på mennesker. Og jo tættere vi bringer det til mennesker, desto bedre, fortsætter Jacob Giehm Mikkelsen.

Men det kræver mere viden omkring sikkerheden, før vi kan videreføre metoden til mennesker.

For når forskerne anvender en virus til at levere crispr-systemet direkte ind i kroppen i stedet for at hive celler ud af kroppen og arbejde med dem, så fortsætter produktion af Cas9 og guide-RNA. Og det kan den gøre i nogle år.

- Vi kan ikke afvise, at Cas9 begynder at skære et andet sted, når den er i cellerne i så lang tid. Det kan for eksempel føre til udviklingen af kræft. Det er selvfølgelig et problem, man må kigge på, inden behandlingen anvendes i mennesker, siger Jacob Giehm Mikkelsen.

Forskerne bag undersøgelsen følger nu op på hundenes udvikling for at blive klogere på eventuelle bivirkninger.

Mus får en del af synet tilbage

Rotter og mus er nogle af de billigste forsøgsdyr, og derfor bliver de brugt til at teste crispr på mange forskellige sygdomme.

Blandt andet er det lykkedes amerikanske forskere at erstatte skadede gener i øjenceller på rotter, så en del af synet kom tilbage.

Her indførte forskerne også et virus i dyrene. Virusset var målrettet øjencellerne på de cirka tre uger gamle rotter, og efter nogle uger var rotternes øjne i stand til at reagere på lys.

Ifølge Rasmus O. Bak, der er lektor ved Aarhus Institute of Advanced Studies på Aarhus Universitet, er der lavet flere lignende forsøg med mus og blindhed.

- Øjensygdomme er faktisk et af de områder, hvor vi er tættest på at kunne bruge teknologien på mennesker, siger Rasmus O. Bak og fortsætter:

- I USA har nogle forskere netop fået godkendelse til at lave en undersøgelse med mennesker, der lider af sygdommen LCA (leber congenital amaurosis), som også fører til blindhed.

Forskere behandler kræft i mus

Crispr bliver ofte udnævnt som teknologien, der i fremtiden skal kunne kurere mennesker for kræft.

Og flere forsøg med mus viser allerede nu gode resultater, forklarer Rasmus O. Bak:

- Det sker typisk med et kunstig set-up, hvor man tager humane kræftceller og transplanterer dem til mus. Så det er dog ikke en naturlig kræftform, der opstår i musene selv.

Kræft skyldes en række mutationer i vores celler. Når forskerne bruger crispr til at behandle kræft i mus, kan de ikke bare gå ind og finde mutationerne og så fjerne dem bagefter. Det er slet ikke så simpelt, forklarer Jacob Giehm Mikkelsen:

- Hvis vi har 1.000 cancer-celler, og vi kun rammer de 980 af dem, så er der stadig 20 tilbage, som kan føre til, at man får cancer. Så det er meget svært at ramme alle kræftcellerne, siger han og fortsætter:

- Derfor bruger man i stedet immunterapi, hvor man forsøger at styrke T-cellerne, som normalt nedkæmper fremmede celler, til at være rigtige gode til at dræbe cancercellerne.

Første kræft-forsøg med mennesker på vej

Hvornår crispr bliver klar til at kurere mennesker for kræft er svært at give et svar på. Det kræver, at forskerne finder ud af at klippe præcist, så det ikke resulterer i efterfølgende sygdomme.

- Men man har faktisk fået godkendelse til at lave de første kliniske forsøg med mennesker og kræft i USA, siger Rasmus O. Bak.

- Og så ser det helt anderledes ud i Kina. Her har de nogle mindre stringente krav til at godkende forsøgsbehandlinger i mennesker, og de har allerede behandlet mindst 100 mennesker for kræft. Desværre hører vi ikke noget om udfaldet.

Ifølge Rasmus O. Bak og Jacob Giehm Mikkelsen kommer vi nok til at se store forandringer i genetiske øjensygdomme og blodsygdomme, inden vi kommer til at se det i kræft.

- Lige nu er vi der, hvor vi stadig går efter de sygdomme, der på papiret er nemmest at behandle, siger Jacob Giehm Mikkelsen.

Der er dog langt færre mennesker, der har blodsygdomme, end der har kræft. Så spørgsmålet er, hvorfor forskerne bruger masser af penge på at forske i sygdomme, som kun få har?

- Det er, fordi vi i første omgang bruger sygdommene som model for behandlingen, mere end vi kigger på, hvor mange mennesker der faktisk har sygdommene. For det er ofte i de simple genetiske sygdomme, at vi kan se effekterne og lave reparationen effektivt. Og det kan vi gøre i dyr. Så det baner vejen for at kunne lave reparationen i sygdomme som for eksempel kræft, siger Jacob Giehm Mikkelsen.